/11 /11

Transplantacija hematopoeznih matičnih ćelija pruža bolju mogućnost za dugotrajno preživljavanje pacijentima sa difuznom kutanom sistemskom sklerozom. Ovo su inicijalni rezultati međunarodne, otvorene studije koja je predstavljena na EULAR 2012, godišnjem Kongresu, Evropske Lige Protiv Reumatizma.

Sistemska skleroza je retko ali teško autoimuno sistemsk oboljenje vezivnih tkiva. Povećana aktivnost fibroblasta razultira u nenormalnom rastu vezivnog tkiva, a ovo izaziva vaskularna oštećenja, fibrozu kože, gastro-intestinalnog trakta i drugih organa. Karakteristike sistemske skleroze uključuje vazomotorne poremećaje, fibrozu, posledičnu atrofiju kože, atrofiju potkožnog tkiva, mičića i internih organa, sa imunološkim poremećajima. Sistemska skleroza se prema proceni javlja u 2.3-10 osoba po milionu stanovnika. Difuzna kutana sistemska skleroza čini do 30% svih slučajeva sistemske skleroze i ukključuje gornje delove ruku, butina i tela. Fibroza pluća i pulmonarna hipertenzija su važni razlozi mortaliteta kod ovih pacijenata a trenutno ne postoji kurativni tretman.

ASTIS studija je jedinstveni projekat saradnje 27 multidisciplinarnih timova iz 10 zemalja koja se sprovodi pod rukovodstvom dve vodeće organizacije, Evropske Grupe za Transplantaciju Krvi i Koštane Srži (EBMT) i Evropske Lige Protiv Reumatizma (EULAR). Primarna tačka studije je bilo preživljavanje bez bolesti, definisano kao preživaljvanje do smrti ili prestanka rada vitalnih organa.

ASTIS (Autologous Stem Cell Transplantation International Scleroderma) studija je u sebi imala više od 150 pacijenata između 2001 i 2009 godine, randomizirani u dve grupe: transplantacija hematopoeznih matičnih ćelija ili intravenozna pulsna terapija ciklofosfamidom. Od 1. Maja 2012, znatno više smrtnih slučajeva je zabeleženo u grupi koja je lečena konvencionalnom terapijom. Polovina smrti u grupi koja je prošla transplantaciju hematopoeznih matičnih ćelija desila se rano i bila je povezana sa terapijom, što je utvrdilo nezavisno telo za kontrolu podataka. U grupi koja je lečena konvencionalnom terapijom, nije bilko smrti koje su povezane sa terapijom, ali veći broj smrtnih slučajeva povezan je sa progresijom bolesti.

"Sistemska skleroza je debilišuća bolest koja može dovesti do prestanka rada srca, jetre ili bubrega i time uzrokovati prevremenu smrt, pogotovo kod pacijenata koji imaju difuznu kožnu formu bolesti, gde je zadebljanje kože generalizovanije i bitalni organi su češće uključeni. ASTIS studija da ovi pacijenti mogu imati benefita ako bi primili ranu intenzivnu imunosupresivnu terapiju", rekli su Profesor Jaap van Laar sa Newcastle University; Profesor Dominique Farge, Assistance Publique Hopitaux de Paris (Paris 7 University) i Profesor Alan Tyndall sa Univerziteta Basel na EBMT EULAR Scleroderma Study Group. "Ovi inicijalni rezultati su veoma obećavajući i pomoćiće da se identifikuju pacijenti kojima bi odgovarala transplantacija matičnih ćelija".